Экономическая оценка, основанная на модели

 

Моделирование является предпочтительным подходом при проведении оценки медицинских технологий (ОМТ). 

Модель должна соответствовать следующим условиям, а именно: быть актуальной, понятной, не иметь внутренних противоречий, учитывать неопределённости и быть воспроизводимой. 

Методология и результаты модели, а также область её применимости и ограничения должны быть представлены в понятной форме. 

Моделирование является предпочтительным подходом при проведении экономической оценки в здравоохранении.

Модели используются главным образом для того, чтобы структурировать и обработать уже имеющиеся данные. Модель позволяет решить ситуации, когда мало имеющейся информации. Модель позволяет варьировать значения параметра, с тем чтобы выявить его влияние на конечный результат. Преимущества моделирования проявляются не только в решении проблем, возникающих при проведении ОМТ. Моделирование также можно использовать в дидактических или исследовательских целях. 

Модели принятия решения являются особенно подходящими для проведения экономической оценки здоровья. Сравнение методов медицинского вмешательства на основе критерия эффективности требует интеграции различных видов информации, полученной из различных источников (клинических, экономических, эпидемиологических, социологических, биологических, технологических и т.д.). Путём синтеза и имплементации всех этих данных в модель для проведения экономической оценки возможно оценить ожидаемые затраты и исходы в изучаемых методах медицинского вмешательства, в том числе, в ситуациях, когда информации недостаточно (при наличии неполных или недостоверных данных). 

Использование различных методов конкретизирует доступные данные, пригодные для экономического расчёта. Примеры включают в себя оценку возможности применимости экспериментальных данных к исследуемому населению в реальных клинических условиях, или возможность экстраполяции данных о результатах и затратах, собранных за короткий период наблюдения на более длительный временной горизонт. 

Использование моделирования в экономической оценке.

За редкими исключениями, данные, полученные в ходе рандомизированных контролируемых клинических исследованиях, могут полностью обеспечить необходимой информацией для проведения экономической оценки медицинских технологий. Поэтому, в большинстве случаев используется моделирование. 

Построение модели экономической оценки часто включает в себя диалог между специалистами по экономике здравоохранения, врачами и специалистами в других дисциплинах. 

Рассматриваются следующие вопросы: 

• вклад модели в решение поставленной задачи, и повышение уровня знаний по предмету, включая дидактические и исследовательские решения;

• целесообразность моделирования с точки зрения данных и ресурсов, необходимых для построения модели (в том числе, временной горизонт). 

Модель должна соответствовать критериям качества, таким как значимость, прозрачность, внутренняя согласованность, рассматривать неопределённости и воспроизводимость. 

Методология и результаты модели, а также область её применимости и ограничения должны быть представлены в понятной форме.

Тип и структура модели

 

Для проведения экономической оценки медицинских технологий можно использовать модели разных видов. Выбор наиболее подходящего типа модели, которая лучше всего подходит для решения конкретной задачи, оправдан после проведения сравнительного анализа всех возможных вариантов. 

Выбор модели определённой структуры должен быть описан и обоснован. 

Для проведения экономической оценки можно использовать модели разных видов.

Бывают ситуации, когда a priori невозможно определить какой-либо один тип модели, который бы подходил для всех ситуаций для проведения экономической оценки. 

Наиболее подходящий тип модели для решения конкретных задач следует выбирать с учётом четырёх основных соображений: 

1. как модель рассматривает время; 

2. как модель рассматривает неопределённости параметров; 

3. существование внутри-индивидуальных взаимодействий; 

4. рассмотрение наиболее подходящих статистических единиц для описания групп индивидов с одинаковыми характеристиками, и индивидов, отличающихся своими индивидуальными особенностями. 

Наиболее часто используемые модели для проведения оценки медицинских технологий – это «древо принятия решений» и модель Маркова. 

Выбор модели или моделей для проведения оценки основывается на сравнительном анализе возможных вариантов. 

Важным моментом является возможность проведения анализа чувствительности неопределённости параметров, которые должны быть приняты во внимание. 

Структура модели позволяет рассмотреть исследуемые методы медицинского вмешательства.

Методологический выбор структуры модели основан на чётких и обоснованных компромиссах между реальной ситуацией и допущениях, присущих любому процессу моделирования. В частности, три аспекта следует описать и обосновать: 

• оценить события или состояния здоровья, включённые в модель, и связанную с ними историю болезни и/или последствия метода медицинского вмешательства; 

• их сроки; 

• временной горизонт (в случае использования Марковской модели это длительность цикла). Длительный временной горизонт может потребовать разбиения структуры на два периода. Один, соответствующий продолжительности проведения исследования (наблюдаемые значения параметров), и другой, экстраполяционный период, распространяющийся на более длительный временной горизонт (значения параметров оценивается с помощью экстраполяции). 

Структура, используемая в предыдущих моделях (в том числе и в зарубежных исследованиях) может быть использована, если она применима к исследуемому методу медицинского вмешательства, а применимость следует рассмотреть и обосновать.

Когда в отношении использованной структуры есть неопределённость, или если существует несколько структур, то они могу быть использованы для моделирования, а влияние этого выбора на результаты оценки следует рассмотреть и обосновать. 

Определение значения параметров модели

Значения параметров, используемых в модели, определяются в соответствии с методологическими принципами фирмы Market Access Solutions. 

Для каждого параметра, имеются его статистические характеристики (распределение, среднее значение, дисперсия), с учётом источника информации и качества оценки. 

Если значение параметра неизвестно, то это также рассматривается с учётом имеющейся информации о том, что является спорным, что является недостоверным, а что неизвестно совсем. 

Допущения, сделанные для каждого параметра, обосновываются. 

Параметры модели и наблюдаемые значения.

Значения параметров, включённых в модель (эффекты на здоровье, затраты, дисконтирование и др.) определяются в соответствии с принципами, связанных с методами оценки и выбора, касающихся выявления, определения и расчёта исходов и затрат. 

Параметры могут быть получены в результате систематического поиска, который включает многие источники данных. 

Когда данные о параметре получены из нескольких источников, то их обобщают, наогда с использованием мета-анализа. Если были выбраны данные из одного конкретного источника, то причина такого выбора обосновывается, а параметр подвергается анализу чувствительности, который включает в себя и другие правдоподобные источники данных, которые не были использованы в модели. 

Для каждого параметра должны иметься его статистические характеристики (распределение, среднее значение, дисперсия), а также должен быть указан источник информации. 

Для оценки значения параметра можно использовать допущения для оценки значения параметра.

Если значение параметра неизвестно или неоднозначно, следует обсудить текущее положение дел, где следует чётко определить, что является предметом обсуждения, что не очень хорошо известно и то, что не документировано совсем. 

Иногда бывает необходимо сделать допущения о значении параметра и его статистическом распределении. Каждое допущение обосновывается с точки зрения клинической и экономической применимости. Например, когда выдвинуты допущения о распределении параметров (нормальное, бета- или гамма-распределение), проверяется внутренняя согласованность последующих результатов. 

Примеры факторов, которые могут определять распределение: 

• если значение вероятности находится между 0 и 1, тогда для определения вероятности используют бета-распределение;

• использование лог-нормального распределения или гамма-распределения обосновано тем, что распределение затрат может быть сильно искажено в сторону увеличения; 

• если параметр берётся из феноменологического исследования или из регрессии, то использование нормального, бета-, гамма-распределения и т.д. подходит как для самого значения параметра, так и для коэффициентов регрессии.

Сделанные допущения рассматриваются в анализе чувствительности. 

Можно использовать мнения экспертов для определения значений параметра или вероятности его распределения, в том случае, если оно соответствует условиям, при которых можно использовать мнения экспертов. 

При определённых условиях, значение параметра может быть оценено во время калибровки модели. В том случае, если невозможно получить оценку параметра, то неопределённости параметров предоставляются в виде альтернативных сценариев. 

Применимость модели

Проверяется применимость модели для получения согласуемых результатов в реальных условиях, используемых в процессе принятия решения. 

Методологические решения и допущения, принятые при создании модели, проверяются на согласованность и применимость. 

Внутренняя проверка исследует внутреннюю согласованность модели, в том числе производится тестирование логичности математических или механических связей между параметрами модели и результатами моделирования. Многократное проведение тестов с использованием экстремальных значений различных параметров позволяет выявлять любые недостатки в модели, которые могут приводить к неправильным выводам. Неожиданные результаты, противоречащие здравому смыслу, анализируются. 

Внешние проверки выявляют: приводят ли используемые структуры модели, принятые допущения и значения параметров, на которых основана модель, к разумным результатам, согласованным с научными взглядами о заболевании и влиянии медицинского вмешательства. 

• Сравнение промежуточных результатов моделирования с надёжными, доступными, независимо полученными эмпирическими данными (калибровка). Например, согласование моделированных исходов с известными данными (национальная статистика, эпидемиологические данные). Калибровка обеспечивает обоснование значений параметров в базовом сценарии, и определяет диапазон их применимости. Любое отклонение следует объяснить или задокументировать, для обоснования корректировки модели.

• Проверка результатов на соответствие здравому смыслу. Результаты модели должны быть проанализированы, чтобы показать, что они в пределах разумного. 

• Проверка результатов на согласованность с данными модели подобных методов медицинского вмешательства. Необходимо достаточно подробное описание модели, с тем, чтобы объяснить любые расхождения. 

Оценка надёжности результатов моделирования

Одной из задач экономической оценки является выявление неопределённости. 

Источники неопределённости: неопределённость в отношении значений параметров, неопределённость выбранной структуры модели и неопределённость в отношении методологического выбора. 

Тогда, когда известны теоретические или эмпирические распределения параметров, или они могут быть оценены, предпочтительным является вероятностный анализа чувствительности. Число итераций Монте-Карло следует рассмотреть и обосновать. 

Для параметров, которые могут повлиять на результаты модели следует проводить одномерный, детерминированный анализ чувствительности. 

Так же следует рассмотреть и обосновать выбор параметров, подлежащих анализу чувствительности и диапазон тестирования значений этих параметров. 

Если модель основана на допущении о независимости параметров, следует рассмотреть неопределённость, связанную с этим допущением. 

Следует обосновать проведение анализа чувствительности. 

Концепция неопределённости относится к ситуациям, в которых события, описанные в модели, происходят случайным образом, но которые могут быть описаны количественно в терминах вероятности (в экономической литературе ситуация квалифицируется как рискованная). Это также относится к ситуациям, в которых информация, необходимая для построения экономической модели оценки является несовершенной, так как есть расхождение значений (неопределённость) или значения параметров недоступны (неизвестность). 

Неопределённость отличается от индивидуальной изменчивости и неоднородности. 

Все потенциальные источники неопределённости следует выявить и обсудить. Выявление количественного уровня неопределённости, которое может повлиять на исходы, затраты и выводы экономической оценки является частью любого моделирования. 

Три типа неопределённости должны быть проанализированы при обсуждении результатов модели: 

• структурная неопределённость, которая связана с видом используемой модели для экономической оценки: выбор типа модели, выбор состояний при использовании модели Маркова или количество разбиений в динамической модели, модели медицинского вмешательства, альтернативные методы, экстраполяции исходов после окончания периода наблюдения, длительность цикла в модели Маркова и пр.; 

• параметр неопределённости, который связан с ошибкой измерения и метода отбора проб; 

• неопределённости, связанные с основным выбором методов (перспектива применения, временной горизонт, ставка дисконтирования, исследуемая популяция населения и т.д.). 

Основным методом для определения структурной неопределённости является анализ всех возможных сценариев.

Структурные неопределённости, заложенные при создании модели описываются когда возможны адекватные альтернативы с точки зрения типа модели или структуры модели, и соответствующие различным представлениям явления, которые, учитывая имеющиеся данные могут быть правдоподобными, но неопределёнными. Следует рассмотреть альтернативные модели, а полученные результаты следует рассмотреть и сравнить. Когда различные модели приводят к различным решениям, следует обсудить, каким образом структурная неопределённость влияет на результаты моделирования. Уже разработаны методы мета-анализа модели (усреднение данных модели), которые позволяют взвешивать вероятность различных сценариев. 

Анализ чувствительности используется для определения неопределённости в параметрах или выборе методологии.

Анализ чувствительности проводится для оценки того, как неопределённость параметров модели влияет на оценку затрат, оценку исходов и надёжность экономического результата. В сложных моделях, следует указать тип зависимости между параметром или параметрами, затратами и исходами. 

Одномерный детерминированный анализ чувствительности обычно используется для тех параметров, которые могут a priori влиять на результаты оценки. Выбор параметров и используемый интервал экстремальных значений следует обосновать. При использовании многофакторного детерминированного анализа чувствительности, следует изложить причины для выбора параметров и их значений. Этот процесс может быть завершён анализом пороговых значений (значения параметров, которые изменяют результаты экономической оценки), но вероятность (и значимость) пороговых значений пока остаётся открытой для обсуждения. 

Детерминированный анализ чувствительности ограничен, следовательно, предпочтительным является вероятностный анализ чувствительности, так как такой анализ включает в себя неопределённость в отношении всех параметров модели, с учётом их взаимодействий. Это позволяет правильно оценить ожидаемую величину затрат и исходов, а так же предоставляет данные для построения кривых допустимых значений и позволяет провести анализ ожидаемого значения данных (EPVI) или несколько значений ожидаемого значения полных данных (pEPVI). 

Вероятностный анализ чувствительности проводиться на основе метода симуляций Монте-Карло. Вероятностные распределения, связанные с параметрами следует представлять вместе с методом, которым они были получены: например, статистический анализ выборочных значений (распределение расходов на пребывание в больнице, или распределение между двумя клиническими событиями), или мотивированный выбор, в зависимости от характера параметров, доступной информация о распределении параметров, и то, каким образом эта информация была получена. 

Если модель основана на предположении о независимости параметров, причины для такого допущения должны быть представлены. В частности, когда информация, необходимая для оценки экономической модели, получена из различных источников, то это может затруднить оценку корреляций между параметрами. Влияние принятых допущений на результаты экономической оценки также следует обсудить. Это относится к основным параметрам, к ожидаемой корреляции между параметрами, а также к последствиям по оценке затрат и исходов.