Выявление и определение исходов

При проведении сравнения методов медицинского вмешательства в анализируемой выборке населения возможны отличия в исходах для здоровья, в определённый отрезок времени. 

При оценке медицинских технологий (ОМТ) исходы, рассматриваются в зависимости от ранее определённого состояния здоровья. Фирма Market Access Solutions (MAS) использует общие критерии для сопоставления исходов. 

Исходы выявляют и определяют в условиях, которые максимально приближены к реальной практике. 

Выявление и определение исходов проводится применимо к реальным условиям, при которых проводится медицинское вмешательство. 

Выявление исходов.

При ОМТ выявляются все возможные исходы у исследуемой популяции населения, которые могут варьировать для сопоставляемых методов медицинского вмешательства. Для исследуемого метода медицинского вмешательства следует выявлять как положительные, так и отрицательные исходы (например, нанесение вреда здоровью в результате вмешательства) в течение всего выбранного временного горизонта.

Исходы зависят от состояния здоровья и исследуемого метода медицинского вмешательства.

Природа эффекта на здоровье определяет ожидаемые исходы, а, следовательно, и влияет на выбор метода оценки. Анализ должен быть основан на измерении добавленных лет жизни (LYG) с учётом её качества (HRQoL). 

Для измерения исходов медицинского вмешательства, при анализе используется общий критерий для сопоставимости результатов исследований. При использовании анализа полезности затрат (CUA) в качестве критерия исходов следует использовать годы жизни с учётом её качества (QALY). При анализе эффективности затрат (CEA) в качестве критерия исходов следует использовать годы жизни (LY). 

Выбор критерия зависит также от наличия соответствующих данных, и от возможности получить такие данные в разумные сроки и по приемлемой цене. Если это не возможно, то при проведении анализа эффективности затрат, в крайнем случае, после тщательного рассмотрения и обоснования, можно использовать другие критерии оценки, кроме LY или QALY. 

Оценка исходов в анализе эффективности затрат

 

При анализе эффективности затрат, предпочтительным критерием расчёта исходов являются продолжительность жизни (LY), рассчитанные с учётом всех причин смерти. 

Если данные, необходимые для определения LY недоступны или определение значение этого параметра невозможно произвести по разумной цене в оптимальные сроки, то анализ эффективности затрат может быть произведён на основе другого критерия. Однако использование критерия LY является предпочтительным. 

Невозможность использования продолжительности жизни, как критерия для расчёта исходов в анализе эффективности затрат и выбор другого критерия, должна быть обоснована надлежащим образом. 

Напомним, если HRQoL не используется для оценки результата, то следует использовать анализ эффективности затрат (CEA). 

При анализе эффективности затрат предпочтительным параметром является продолжительность жизни, выраженная в годах жизни, и учитывающая все причины смертности.

При анализе эффективности затрат (CEA) компания MAS использует продолжительность жизни (LY), как основной критерий в оценке исходов. Предпочтительным критерием является продолжительность жизни, с учётом смертности от всех причин. 

В рамках рекомендаций ISPOR приемлемо проведение расчёта вероятности смертности от всех причин с использованием государственных данных о смертности, без корректировки на конкретные болезни. Если такая корректировка была проведена, то это должно быть обосновано и использование выбранного метода моделирования выживаемости указано и обосновано. 

Рассмотрение параметров, используемых для оценки исходов.

При проведении анализа эффективности затрат (CEA) вместо продолжительности жизни (LY) использование другого параметра для оценки исходов возможно в двух случаях. 

1. В случае, если данные, необходимые для определения LY недоступны или их выявление по разумной цене в оптимальные сроки невозможно, то анализ эффективности затрат может быть произведён на основе другого критерия исходов. В этом случае следует использовать тот критерий, корреляция которого со смертностью была ранее подтверждена. Предпочтительнее использовать качественные критерии. 

2. Если изучаемый метод медицинского вмешательства эквивалентен с точки зрения влияния на продолжительность жизни, то другой выбранный для оценки исходов параметр следует подтвердить в дополнительном анализе эффективности затрат. Выбор этого параметра для оценки исходов и связанного с ним критерия следует подкрепить соответствующими аргументами. 

Если при проведении анализа эффективности затрат нет возможности использовать продолжительности жизни, то это следует аргументировать. Таким же образом, если используемый критерий, отличный от LY, рассчитывается для всех причин смертности, этот выбор следует обосновывать. 

Оценка исходов в анализе полезности затрат

При анализе полезности затрат (CUA) в качестве параметра исходов рассматриваются годы жизни с учётом её качества, который выражается в QALY. Это позволяет рассматривать годы жизни, с учётом предпочтений пациентов. 

Рекомендуется использовать классификации состояния здоровья, для которых существуют валидированные в России опросники, выявляющие предпочтения пациентов.

Желательно использовать российские данные о продолжительности жизни и результаты опроса, выявляющие предпочтения пациентов. В отсутствие таких данных, можно использовать результаты опросов, выявляющие предпочтения пациентов, полученные в зарубежных исследованиях, при условии критического анализа их качества. 

Если данные, необходимые для расчёта QALY отсутствуют или не могут быть получены по разумной цене в определённые сроки, может быть проведён анализ эффективности затрат (CEA) с учётом других критериев. Однако, при недоступности данных QALY использование другого критерия должно быть обосновано. 

При анализе полезности затрат в качестве исходов рассматривается QALY.

Напомним, в тех случаях, когда качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), является важным исходом в здравоохранении, используется анализ полезности затрат (CUA). Мы используем годы, скорректированные по шкале HRQoL, выражаемые в QALY (годы жизни с учётом её качества). 

QALY это годы жизни с учётом её качества, выраженные в добавленных годах жизни (LY), где качество жизни, обусловленное состоянием здоровья оценивается с помощью опроса, выявляющего предпочтения пациентов. 

Оценка исходов, основанных на двух различных этапах описания. В CUA, оценка исходов основана на двух различных этапах: 

а) описание HRQoL и продолжительность времени, проведённого в каждом состоянии; 

б) описание HRQoL, где каждое состояние оценивается с помощью опроса, выявляющего предпочтения пациентов. 

Для применения в CUA эти оценки должны обладать определёнными характеристиками: основываться на предпочтениях населения в целом, и выражаться в единицах интервальной шкалы – шкала, на которой интервалы можно сравнивать (например, интервалы между показателями имеют одинаковое значение, если различия между показателями равны), где 1 относиться к состоянию полного здоровья, а 0 относится к смерти. 

Различные методы дают разные оценки. Поэтому MAS использует единый метод оценки для всех сопоставляемых методов медицинского вмешательства. 

MAS использует опросники HRQoL валидированные для России. 

Использование любого другого метода должно быть надлежащим образом обосновано. 

Для описание HRQoL следует применять общий опросник, который можно было бы использовать для проведения CUA.

Для содействия сопоставимости экономических оценок, исследования HRQoL рекомендуется проводить с помощью универсального опросника. Следует обратить внимание на то, что для описания HRQoL могут быть использованы и другие опросники, однако для проведения анализа полезности затрат (CUA) подходят не все. На деле, даже если опросники достаточны для описания HRQoL, они могут не иметь подходящей системы рейтинга предпочтений населения (например, SF-36). 

Результаты опросников для HRQoL, которые не могут быть соотнесены со шкалой опросов на основе предпочтений населения, не следует использовать в CUA, ни при каких обстоятельствах. 

К использованию рекомендована система классификации, связанная со значениями предпочтений населения, полученных для российского населения. В целях обеспечения единообразия и сопоставимости данных в CUA, для количественной оценки исходов предпочтительнее использовать валидированные русифицированные опросники EQ-5D и HUI. Однако текущая версия EQ-5D подходит для изучения детей старше 12 лет. HUI предназначен для применения у детей в возрасте от 5 лет и старше. 

Если подходят оба метода, то следует использовать тот, который используется наиболее часто.

Для проведения анализа CUA можно использовать и другие обобщённые опросники, тогда когда существует его российская валидированная версия, где определена надёжность его психометрических свойств (т.е. применимость, надёжность, согласованность), и они были определены и опубликованы. 

Предпочтения для описания HRQoL, продолжительность проведения HRQoL и его применимость для исследуемого населения.

Описание и продолжительность проведения HRQoL для исследуемого населения следует проводить на репрезентативной выборке. 

В тех случаях, когда нельзя получить описание непосредственно от вовлечённых лиц (например, маленьких детей, людей с психическими заболеваниями и т.д.), то можно использовать данные полученные от других лиц, но использование таких данных следует обосновать. Предпочтительнее опрашивать близких родственников. Однако, если нет такой возможности, то можно прибегать к консультациям специалистов здравоохранения, как к последнему средству. 

Результаты «специфичных» опросов по HRQoL могут быть использованы в информационных целях. Опрос об уровне качества жизни считается «специфичным», когда он разработан и утверждён для одного заболевания. Например: опросник «KDQol» относится только к терминальной стадии почечной недостаточности, опросник «QOLOD» относится только к ожирению и методом его лечения и т.д. 

Результаты опросов, специфичные для определённого заболевания не могут быть использованы в оценке медицинской технологии. 

Однако, в том случае, если достоверно известно, что общие методы недостаточно чувствительны, тогда результаты HRQoL для конкретного заболевания можно использовать в качестве дополнительной информации. В этом случае, необходимо соблюдать несколько основных условий: 

• ссылки на психометрические параметры опросника должны быть документально подтверждены;

• использование ad hoc (используется для обозначения решения, предназначенного для конкретной проблемы или задачи и не предназначенного для какого-либо обобщения или адаптации для других целей) опросника не приемлемо, учитывая сложность процесса верификации психометрических параметров. 

Значения полезности, связанные со здоровьем определяются из предпочтений населения.

Значение HRQoL оценивается из результатов альтернативного опроса, выявляющего предпочтения, который проводится среди пациентов или опекунов у репрезентативной выборки исследуемого населения. 

Вопрос о соответствии значений полезности, определённым состояниям здоровья, следует исследовать с помощью широкой общественности. Некоторые авторы рекомендуют опрашивать пациентов или бывших пациентов, у которых было диагностировано исследуемое состояние. Эта дискуссия подчёркивает различия между разными категориями полезности, в частности, «полезность принятого решения» и «полезность накопленного опыта». Тем не менее, в свете современных знаний, MAS отдаёт предпочтения проведённым исследованиям, когда связанная со здоровьем полезность оценивается на основе опроса. 

Метод оценки зависит от результатов опроса используемого для определения HRQoL.

Когда HRQoL описывается с помощью EQ-5D или HUI, достаточно связать каждое из состояний с результатами соответствующего опроса, выявляющего предпочтения населения. 

Если HRQoL описывается с помощью общего опросника, но не имеющего шкалы, то оценки результатов опроса, выявляющего предпочтения, и выбор метода, позволяющего использовать шкалу, следует обосновать.

• Последние публикации описывают методы оценки EQ-5D в рамках опроса, выявляющего предпочтения, связывая его с другими параметрами HRQoL. Есть, например, несколько функций отображения, позволяющих преобразовать данные SF-36 в параметры EQ-5D. Однако, такие отображения показаны и утверждены на основе зарубежных экспериментальных данных. Так же есть ещё сомнения в надёжности таких отображений, в особенности, для более тяжёлых состояний здоровья. Исследований, показывающих, что эти отображения применимы в России, пока нет. Таким образом, их применение на настоящий момент времени не рекомендовано. 

• Вместо этого могут быть рассмотрены оценки состояния здоровья результатов общего опросника. В таких случаях, значение полезности, связанное со здоровьем определяется на основе метода опроса репрезентативной выборки населения России. Такой опрос следует производить в соответствии с методологическими стандартами в отношении метода отбора проб, метода анализа, репрезентативности выборки и т.д. Существуют два общепринятых метода оценки для выявления предпочтений: метод «стандартная азартная игра» (Standard Gamble / SG) и метод «временной эквивалентности» (Time Trade-Off / TTO). Однако, данные исследования являются чрезвычайно сложными и дорогостоящими. 

Расчёт QALY.

Значение QALY рассчитывается путём оценки времени, проведённого в неком состоянии здоровья в сочетания с результатами опроса, выявляющего предпочтения, в этих состояниях.

В тех случаях, когда вовлечённые лица описывают изменение здоровья, наступившее в результате медицинского вмешательства, продолжительность состояния и опросы, выявляющие предпочтения должны быть связаны с каждым из состояний. Значение QALY, связанное с вмешательством, рассчитывается путём определения времени, проведённого в каждом из описанных состояний, скорректированное на оценку, полученную в опросе, выявляющую предпочтения. Внутри-индивидуальная изменчивость также должна быть описана, как в описании состояния здоровья, так и во времени проведённом в этом состоянии. 

Есть много нерешённых вопросов, касающихся оценки значения QALY для отдельных характеристик людей, подвергнутых вмешательству (социально-демографической ситуация, тяжести состояния и др.). В особенности это относиться к методам и этике. Однако, на нынешний момент подобная корректировка не рекомендована. 

Условия применения зарубежных данных.

Мы рекомендуем для расчёта значения QALY использовать российские данные о продолжительности жизни и результаты опроса, выявляющего предпочтения, проведённого по описанным ранее методикам. 

В отсутствие российских данных, использование зарубежных данных возможно при соблюдении следующих принципов: 

• описание HRQoL должно основываться на EQ-5D или HUI; 

• результаты зарубежного исследования были получены качественными методами; 

• достоверность данных доказана. 

Могут возникнуть две различные ситуации. 

В лучшем случае, можно получить отдельные описания HRQoL в выбранной системе классификации. Эти данные редко публикуются, а их получение требует разрешения авторов зарубежного исследования. После чего, описанные состояния здоровья, должны быть скорректированы по российской системе проведения опроса, выявляющего предпочтения в выбранной системе классификации. 

В тех случаях, когда индивидуальные данные HRQoL недоступны, CUA может быть проведён с использованием опубликованных зарубежных результатов опросов, выявляющих предпочтения, полученные для исследуемого состояния. В этом случае, предпочтительнее использовать оценки из одного источника. Если несколько достоверных источников показывают различные результаты опросов, выявляющих предпочтения, их следует включить в анализ чувствительности. 

К использованию зарубежных данных результатов опросов, выявляющих предпочтения, следует подходить реалистично в связи с недостатком российских исследований. Но нет никаких гарантий того, что результаты опросов, выявляющих предпочтения могут быть просто перенесены из одной популяции в другую.